中国商报（记者 马嘉）10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）成人患者。资料显示，这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。
值得关注的是，该药物通过免临床途径在国内获批，且在海外的售价为14230美元/剂（约合10.08万元人民币/剂）。昂贵的新药能“解冻”渐冻症背后的市场吗？
昂贵的新药被指缺少临床数据
此次在国内获批的托夫生注射液2023年4月已率先在美国获批上市，该药物是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，研发方为跨国药企渤健。
渐冻症（ALS）是一种慢性、进行性神经性疾病，患者临床常见表现为肌无力和萎缩、延髓麻痹和锥体束征，通常感觉系统和括约肌功能不受累。患者最终往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，患病后的平均预期寿命为3至5年。而SOD1-ALS是渐冻症的一种罕见遗传性形式，患者发病后寿命不超过3年。
中国商报记者向首都医科大学宣武医院神经内科医生咨询得知，目前，渐冻症无法被治愈，市面上能买到的药物只能起到延缓病情恶化程度和减轻病人痛苦的作用。
在海外市场，托夫生注射液在未完成三期临床试验的情况下，就被美国食品药品监督管理局（FDA）以“药物被证明对替代终点有影响，该终点很可能预测患者临床获益”为理由加速审批。目前，该药物在国内也未查到注册的临床试验，药物疗效因此受到争议。
记者向从事药物研发的工作人员求证得知，因渐冻症病因极难确认，临床对症下药难度较大，目前已经上市的相关药物均疗效不佳，故药企、相关部门在研发、审批这类药物时，会根据药物减缓疾病进展的程度作出相应判断。
资料显示，目前，托夫生注射液还在开展相应的研究。渤健预计将招募约150名具有SOD1基因突变但没有渐冻症的参与者，以评估该药物是否可以延迟渐冻症的出现。这项研究预计于2027年完成。
新药能满足市场需求吗
Insight数据库显示，在托夫生注射液获批前，国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉，治疗效果均有限。此次获批的托夫生注射液也仅针对在渐冻症患者群体中占2%的SOD1-ALS患者群体。
有数据显示，目前，国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。
渐冻症药物研发难度较大。渐愈互助之家平台创始人、京东集团原副总裁蔡磊此前公开表示，过去几十年，中国没有一家大型药企从事渐冻症的药物研发，因为做这件事无异于拿钱“打水漂”。他参与推进的用于治疗渐冻症的药物已达到100款，其中推进到试验最终结果的有30至40款，全部失败了，其余的几十款正在向前推进。
需要注意的是，已经上市的渐冻症药物价格接近“天价”。目前，已上市的渐冻症药物均来自海外药企，除了已被纳入医保的利鲁唑片剂外，赛诺菲研发的依达拉奉价格约为16万美元/年，Amylyx制药公司研发的药物Relyvrio价格约为15.8万美元/年，百健旗下的首款治疗遗传性渐冻症的疗法Qalsody的价格约为19万美元/年。
资料显示，托夫生注射液在海外的售价为14230美元，患者第一年需注射14剂，治疗费用总计为199200美元（约为140万元人民币）。有声音认为，参考同类型药物的价格，托夫生注射液的价格或会“只增不减”。目前，该药物在国内的费用暂未公布。记者向该药物的研发方渤健核实，截至发稿，暂未收到回复。
